Leben Sie mit okulärer (nur die Augen betreffende) Myasthenia gravis?
Wir möchten von Personen hören, die an nur die Augen betreffenden (okulären) Symptomen der Myasthenia gravis leiden. Wenn Sie oder eine Person, die Sie kennen, an okulärer Myasthenia gravis leiden, könnte diese Studie für Sie von Interesse sein.
Finden Sie heraus, ob Sie oder eine Ihnen nahestehende Person für die MyVision-Studie in Frage kommen.Die MyVision-Studie ist eine von UCB, einem weltweit tätigen Biopharmaunternehmen, durchgeführte klinische Studie. In der Studie wird ein Prüfpräparat, das derzeit bereits für die Behandlung der generalisierten Myasthenia gravis (generalized myasthenia gravis, gMG) zugelassen ist, untersucht, um festzustellen, wie es auf die Augensymptome bei Erwachsenen mit okulärer Myasthenia gravis wirkt. Mit der MyVision-Studie möchten die Forscher herausfinden, ob es auch dazu beitragen könnte, die Symptome der okulären Myasthenia gravis zu lindern.
Im Gegensatz zu anderen Behandlungen wie Kortikosteroiden, Immunsuppressiva oder Immunglobulin-Infusionen verfolgt das Prüfpräparat einen anderen Ansatz. Es wirkt, indem es auf den Teil des Immunsystems einwirkt, der Probleme an den Verbindungsstellen zwischen Nerven und Muskeln verursachen kann — die Ursache der okulären Myasthenia gravis.
Wenn bei Ihnen nur die Augen betreffende Symptome der Myasthenia gravis auftreten und Sie gerne zukünftigen anderen Betroffenen helfen sowie gleichzeitig die wissenschaftliche Forschung voranbringen möchten, erwägen Sie die Teilnahme an der MyVision-Studie. Wir können Ihnen nicht garantieren, dass Sie einen unmittelbaren Nutzen aus Ihrer Teilnahme ziehen werden, aber Sie tragen dazu bei, das Wissen über die Behandlung von okulärer Myasthenia gravis zu erweitern.
Wenn Sie die Teilnahmevoraussetzungen erfüllen und sich für eine Teilnahme entscheiden, erhalten Sie:
das Prüfpräparat oder Placebo (ein Placebo gleicht äußerlich dem Prüfpräparat, enthält jedoch keine medizinisch wirksamen Inhaltsstoffe)
die Möglichkeit, an der Verlängerungsstudie (MyVisionXT) teilzunehmen, in der alle Teilnehmer das Prüfpräparat erhalten
eine engmaschige medizinische Versorgung und Beobachtung während der gesamten Studiendauer
Eine Erstattung von Reisekosten und sonstigen studienbezogenen Ausgaben ist unter Umständen möglich.
Diese Studie könnte für Sie infrage kommen, wenn Sie:
mindestens 18 Jahre alt sind
ärztlich diagnostizierte okuläre Myasthenia gravis haben
keine Muskelschwäche in anderen Körperregionen haben, wie Gesicht, Hals, Armen und/oder Beinen
Die Diagnose der okulären Myasthenia gravis muss durch eines der folgenden Kriterien gestützt werden:
- Nachweis spezifischer Antikörper im Blut (AChR oder MuSK) oder
- falls keine Antikörper nachweisbar sind, Nerventests (RNS oder SFEMG) sowie mindestens eines der folgenden Kriterien:
- positiver „Eistest“
- früherer positiver Edrophonium-Test (Tensilon-Test)
- Verbesserung der Augensymptome nach Behandlungen wie IVIg, Plasmaaustausch oder Medikamenten wie Acetylcholinesterasehemmern, Kortikosteroiden oder anderen immunsuppressiven Wirkstoffen
Es gibt weitere Voraussetzungen für die Teilnahme an dieser Studie, deren Einzelheiten das Studienteam mit Ihnen besprechen wird. Wenn Sie wegen der okulären Myasthenia gravis bereits bei einem Neurologen oder einem anderen Arzt in Behandlung sind, empfehlen wir Ihnen, mit ihm über die Teilnahme an der MyVision-Studie zu sprechen. Sie können dieses Informationsblatt herunterladen und Ihrem Arzt vorlegen.
Selbstverständlich können Sie während Ihrer Teilnahme an der Studie weiterhin Ihren regulären Neurologen oder einen anderen Arzt aufsuchen. Bitte informieren Sie das Studienteam über alle Medikamente, die Ihnen von einem Arzt verschrieben werden. Es ist wichtig, dass das Studienteam über alle Veränderungen oder Neuerungen hinsichtlich Ihrer Medikation informiert ist.
In der MyVision-Studie wird ein Prüfpräparat untersucht, um festzustellen, wie es bei Erwachsenen mit nur die Augen betreffender (okulärer) Myasthenia gravis wirkt.
- Das Prüfpräparat wird über einen Zeitraum von 6 Wochen einmal wöchentlich unter die Haut verabreicht (subkutane Injektion).
- Nachdem Sie eine Einwilligungserklärung (darin werden die Risiken, Nutzen und der zu erwartende Ablauf erläutert) unterzeichnet haben, beginnt der Voruntersuchungszeitraum (eine Reihe von Untersuchungen, um festzustellen, ob die Studie für Sie geeignet ist).
- Wenn bestätigt ist, dass Sie alle Teilnahmevoraussetzungen für die Studie erfüllen und Sie schriftlich zustimmen, an der Studie teilzunehmen, werden Sie nach dem Zufallsprinzip (wie bei einem Münzwurf) zugewiesen, entweder das Prüfpräparat oder das Placebo zu erhalten (ein Placebo sieht genauso aus wie das Prüfpräparat, enthält jedoch keine wirksamen Inhaltsstoffe). Die Wahrscheinlichkeit, das Prüfpräparat oder das Placebo zu erhalten, beträgt jeweils 50 %. Weder Sie noch die Ärzte werden wissen, welches Präparat Sie erhalten.
- Sollten sich Ihre Symptome während der Studie verschlimmern, können Sie eine zusätzliche Behandlung erhalten. Dazu könnten der Beginn einer Kortikosteroidtherapie oder eine Erhöhung der Dosis, IVIg (intravenöses Immunglobulin) oder eine PLEX-Behandlung (Plasmaaustausch) gehören.
Je nach Ihrem Ansprechen auf das Prüfpräparat und abhängig davon, ob eine zusätzliche Behandlung notwendig ist, können Sie eventuell in der Studie bleiben und später in eine Verlängerungsstudie (MyVisionXT) wechseln. In der MyVisionXT-Studie erhalten alle Teilnehmer das Prüfpräparat (kein Placebo).
Ihre Entscheidung für oder gegen die Teilnahme an dieser klinischen Studie hat keine Auswirkungen auf Ihre medizinische Versorgung, weder jetzt noch in Zukunft.
Dauer der MyVision-Studie
Die Teilnahme an MyVision dauert bis zu 20 Wochen und besteht aus folgenden Abschnitten:
Voruntersuchungszeitraum:
Bis zu 6 Wochen
Behandlungszeitraum:
6 Wochen (wöchentliche Verabreichung des Prüfpräparats oder des Placebos)
Beobachtungszeitraum:
4 bis 7 Wochen, je nachdem, ob Sie sich für die Teilnahme an der offenen Verlängerungsstudie (open-label extension, OLE) entscheiden und ob eine zusätzliche Behandlung (Bedarfsbehandlung) erforderlich ist
Offene Verlängerungsstudie
OLE
Bis zu 2 Jahre
Was ist MyVisionXT?
MyVisionXT ist eine separate Verlängerungsstudie für Teilnehmer, die die Voraussetzungen dazu erfüllen, das Prüfpräparat auch weiterhin zu erhalten. In dieser Studie erhalten alle Teilnehmer das Prüfpräparat; es wird kein Placebo verabreicht. Bitte sprechen Sie mit dem Studienteam über Ihre Optionen, einschließlich der Möglichkeit, an der MyVisionXT-Studie teilzunehmen.
Fragebogen ausfüllen
Die folgenden Fragen sollen dabei helfen, festzustellen, ob eine Person für die Teilnahme an der MyVision-Studie in Frage kommt. Wie bereits erwähnt, können Sie den Vorab-Fragebogen für einen Patienten in dessen Namen ausfüllen; “Sie” bezieht sich dabei auf den potenziellen Studienteilnehmer.
Wenn Sie nicht sicher sind, ob Sie oder eine Ihnen bekannte Person diese Kriterien erfüllen, wenden Sie sich an ein Mitglied des Studienteams an einem Prüfzentrum in Ihrer Nähe. Dort hilft man Ihnen gerne dabei, herauszufinden, ob Sie für die Studie in Frage kommen.
Ein Prüfzentrum finden
Bitte das Studienzentrum auswählen, das für den Patienten am besten geeignet ist.
Die klinische Forschung spielt eine entscheidende Rolle bei der Entwicklung neuer Therapien. Klinische Forschung ist unerlässlich, um entscheiden zu können, ob ein Prüfpräparat der Öffentlichkeit zugänglich gemacht werden sollte.
Manchmal wird ein Medikament, das bereits für bestimmte Erkrankungen zugelassen ist, erneut getestet, um zu prüfen, ob es auch bei anderen Erkrankungen wirksam sein könnte. So ist es auch bei der MyVision-Studie: Das Prüfpräparat ist bereits für generalisierte Myasthenia gravis zugelassen und wird nun auf seine Wirksamkeit bei okulärer Myasthenia gravis untersucht.
In einer klinischen Studie möchten Forscher beispielsweise folgende Aspekte eines Prüfpräparats untersuchen:
- ob es überschaubare Nebenwirkungen hat
- ob es wie erwartet wirkt
- ob es schlechter oder besser als oder genauso gut wie andere Arzneimittel wirkt
- wie es sich im menschlichen Körper verhält (z. B., wohin es transportiert wird, wie schnell es aus dem Körper ausgeschieden wird usw.)
Bevor ein Arzneimittel verschrieben oder der Öffentlichkeit zugänglich gemacht werden kann, muss es klinische Studien durchlaufen und anschließend von den zuständigen Arzneimittelzulassungsbehörden zugelassen werden. Diese Studien unterliegen strengen Vorschriften zum Schutz der Rechte, der Sicherheit, des Wohlergehens und des Datenschutzes der Teilnehmer. Gleichzeitig liefern sie Arzneimittelzulassungsbehörden die erforderlichen Informationen, um entscheiden zu können, ob ein Arzneimittel sicher und wirksam ist. Klinische Studien sind die einzige Möglichkeit, neue Behandlungen zu entwickeln.
Häufig gestellte Fragen
Die okuläre Myasthenia gravis ist eine Form der Myasthenia gravis, die zu Muskelschwäche in der das Auge umgebenden Muskulatur führt und zu Doppelbildern, herabhängenden Augenlidern und Schwierigkeiten beim Blicken in verschiedene Richtungen führen kann. Diese Symptome können Alltagsaktivitäten wie Autofahren, Lesen und sogar Fernsehen erschweren. Etwa 15 Prozent der von Myasthenia gravis Betroffenen leiden an okulärer Myasthenia gravis.
Für weitere Informationen siehe https://myasthenia.org/understanding-mg/mg-related-disorders/.
Sollten sich Ihre Symptome während der Studie verschlimmern, können Sie eine zusätzliche Behandlung erhalten. Dazu können eine Kortikosteroidtherapie oder eine Erhöhung der Dosis, IVIg (intravenöses Immunglobulin) oder eine PLEX-Behandlung (Plasmaaustausch) gehören. Das Studienteam erläutert Ihnen dies gerne näher; bitte stellen Sie dem Team alle Ihre Fragen zur Studie.
Die Teilnahme an MyVision dauert bis zu 20 Wochen und besteht aus folgenden Abschnitten:
- Voruntersuchungszeitraum: Bis zu 6 Wochen
- Behandlungszeitraum: 6 Wochen (wöchentliche Verabreichung des Prüfpräparats oder des Placebos)
- Beobachtungszeitraum: 4 bis 7 Wochen, je nachdem, ob Sie sich für die Teilnahme an der offenen Verlängerungsstudie (open-label extension, OLE) entscheiden und ob eine zusätzliche Behandlung (Bedarfsbehandlung) erforderlich ist
Die Teilnahme an einer klinischen Studie ist vollkommen freiwillig. Ihre Entscheidung für oder gegen die Teilnahme an dieser klinischen Studie hat keinerlei Auswirkungen auf Ihre medizinische Versorgung, weder jetzt noch in Zukunft. Wenn Sie für die Teilnahme an der Studie geeignet sind und sich dafür entscheiden, können Sie die klinische Studie jederzeit und aus jedem beliebigen Grund verlassen
UCB bietet unter Umständen eine Kostenerstattung sowie Reisekostenzuschüsse für studienbedingte Reisen und Ausgaben an. Nähere Informationen hierzu erhalten Sie von einem Mitglied des Studienteams.
Es gibt zahlreiche Gründe dafür, an der klinischen Forschung teilzunehmen. Studienteilnehmer spielen eine wichtige Rolle dabei, dringend benötigte Medikamente auf den Markt zu bringen, wovon in Zukunft auch andere Menschen profitieren, die an derselben Krankheit oder Störung leiden.
Jede klinische Studie muss von einer Ethikkommission geprüft und fortlaufend überwacht werden, um sicherzustellen, dass die Risiken so gering wie möglich sind und im Verhältnis zu den potenziellen Nutzen für die Studienteilnehmer stehen. Als freiwilliger Studienteilnehmer haben Sie das Recht, Ihre Teilnahme jederzeit und aus jedem beliebigen Grund zu beenden und aus der Studie auszuscheiden, ohne dass Ihnen dadurch Nachteile entstehen oder Sie Ansprüche auf Leistungen verlieren, die Ihnen ansonsten zustehen.
Für die Durchführung dieser klinischen Studie ist UCB Biopharma SRL verantwortlich. UCB, der Sponsor, wird eine Zusammenfassung der Studienergebnisse in leicht verständlicher Sprache veröffentlichen. Diese Zusammenfassung wird auf der Website von UCB im Bereich „Klinische Studien” frei zugänglich sein. Dieser Vorgang kann Jahre dauern, je nachdem, wie schnell die Studie abgeschlossen werden kann. UCB stellt die Studienergebnisse nach Abschluss der Studie allen Prüfärzten zur Verfügung. Sie können die Studienergebnisse auf Wunsch mit Ihrem Prüfarzt besprechen, sobald sie verfügbar sind.
